اصلاح ژن؛ دانشمندان راه درمان نابینایان مادرزادی و موروثی را پیدا کردند
دانشمندان برای درمان نابینایی مادرزادی یا موروثی از روش اصلاح ژن استفاده کردهاند که در ۱۱ مورد از ۱۴ نفر(۱۲ فرد بالغ و ۲ کودک) تحت تحقیق موفقآمیز بوده است.
نتیجهی این تحقیق که به رهبری اریک پییرس از دانشگاه هاروارد امریکا انجام شده، ششم ماه می ۲۰۲۴ در مجلهی پزشکی نیوانگلند منتشر شده است.
این اصلاح ژنتیکی با عنوان «درخشندگی» و نام علمی «کریسپر-کَس-۹» یاد میشود.
افرادی که به این روش درمان شدند در نخستین لحظه توانستند غذا را در بشقابهای خود ببینند.
دانشمندان این تحقیق نوشتهاند که حدود ۴۰ هزار نفر در جهان به نابینایی و کمبینایی مادرزادی یا موروثی مبتلا هستند.
علت این نوع نابینایی یک «جهش ژنتیکی» است.
این جهش مانع عملکرد درست یک پروتئین به نام «سانتروزومی-۲۹۰» میشود که برای بینایی حیاتی است.
حالا دانشمندان برای درمان این نوع جهش ژنتیکی «دیانای» را دستکاری میکنند.
هنگام عملیات اصلاح ژن، لایهها یا رشتههای خاص دیانای را قطع و لایههای جدید را جاگزین میکنند تا پروتئین سانتروزومی ۲۹۰ درست عمل کند.
پس از این کار، شبکیهی چشم نور را تشخیص میدهد و فرد بینایی خود را به دست میآورد.
طبق مطلبی که در نیوانگلند منتشر شده است تا حالا بیش از ۲۰۰ نفر در ایالات متحده امریکا و اروپا با استفاده از این روش تحت تداوی قرار گرفتهاند.
امانوئل شرپانتیه و جنیفر داودنا در سال ۲۰۲۰ به خاطر کشف ابزار ویراش ژنتیک «کریسپر-کَس-۹» جایزه نوبل کیمیا را گرفتند.