
دانشمندان موفق شدهاند برای جلوگیری از اختلالات کشنده، ژنوم سلولهای مغز را ویرایش کنند
پژوهشگران حوزه سلامت موفق شدهاند با ویرایش ژنوم سلولهای مغز، از بروز اختلالات کشنده مانند صرع و فلج مغزی جلوگیری کنند.
مجله عملی نیچر پنجشنبه، ۲۳ اسد در گزارشی نوشت که این تحقیق توسط دانشمندان از چندین نهاد مختلف در ایالات متحده انجام شده است.
طبق گزارش، پژوهشگران این تحقیق را ابتدا روی موشهای آزمایشگاهی انجام دادهاند و امیدوار اند به زودی با روش «ویرایش مغز» به درمان انسانها بپردازند.
مونیکا کونرادز، بنیانگذار و مدیر اجرایی بنیاد تحقیقات «سندرم رت» در ترامبول کنتیکت است.
او در مورد موفق شدن در ویرايش ژنوم سلولهای مغز میگوید: «دادهها هرگز تا این حد خوب به نظر نرسیدهاند. این موضوع کمتر شبیه داستانهای علمی تخیلی و بیشتر به واقعیت نزدیک است.»
مطالعات روی موشها نشان میدهد که فناوری ویرایش ژن، که میتواند قطعات کوچکی از ژنوم سلول را بازنویسی کند، آماده اصلاح برخی از جهشهای ژنتیکی خطرناک است.
در ماه گذشته، پژوهشگران جهشهایی را که در انسان باعث فلج مغزی به نام همیپلژی متناوب دوران کودکی (AHC) میشوند، ترمیم کردهاند.
این بیماری که معمولاً قبل از رسیدن کودک به ۱۸ ماهگی علائم خود را نشان میدهد، باعث تشنج، ناتوانیهای یادگیری و دورههایی از فلج جزئی میشود.
دیوید لیو، زیستشناس شیمیایی در موسسه «براد امآیتی» و هاروارد در کمبریج، ماساچوست میگوید: «این یک بیماری وحشتناک است.»
لیو و همکارانش یک شاخه ویرایش ژن از CRISPR به نام ویرایش اولیه را در موشهایی به کار گرفتند با جهش AHC مواجه بودند.
این تکنیک جهش را در حدود نیمی از قشر مغز، منطقهای که یادگیری و حافظه را کنترل میکند، اصلاح کرد.
موشها همچنین در معیارهای مختلفی بهبود نشان دادند: دورههای شبهتشنج آنها کمتر شد، شناخت و کنترل حرکتی بهبود یافت و طول عمرشان افزایش یافت.
لیو میگوید: «نتایج موشها چشمگیر بود. ما شگفتزده شدیم.»
پژوهشگران در این پروژه با فرمول «بِبُر و بدوز»، موفق شدهاند ژنوم سلولهای مغز را طوری ویرایش کنند که از بروز اختلالات و جهشهای ژنتیکی خطرناک جلوگیری شود.
این ویرایش مغزی در آینده به پزشکان کمک خواهد کرد تا بیماریهایی همچون صرع، ناتوانی ذهنی و محدودیت در توانایی کلامی را نیز درمان کنند.